EILMELDUNG (22.09.2026):

FUSION Studie positiv: In einer Pressemitteilung (link unten) teile IONIS heute mit, dass die Phase 1-3 Studie bei Patienten mi FUS-ALS positive Ergebnisse bei nur geringen Nebenwirkungen zeigt:

„Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt, wobei Ulefnersen eine statistisch signifikante Verbesserung hinsichtlich des primären Endpunkts zeigte, der die funktionelle Beeinträchtigung und das Überleben anhand einer gemeinsamen Ranganalyse der Zeit bis zum Tod oder zur dauerhaften Beatmung, die Zeit bis zur Rettungsbehandlung und die Veränderung des ALS Functional Rating Scale Revised (ALSFRS-R)-Scores vom Ausgangswert bis zum Tag 505 im Vergleich zu Placebo (p = 0,0005) bewies und damit Erkenntnisse aus der ersten placebokontrollierten klinischen Studie lieferte, die auf die zugrunde liegende genetische Ursache von FUS-ALS abzielt. Ulefnersen, das von Ionis entdeckt und entwickelt wurde, ist die erste Therapie, die auf die zugrunde liegende genetische Ursache von FUS-ALS abzielt und das Potenzial zeigt, den Krankheitsverlauf zu beeinflussen.“

Die weiteren Schritte werden umgehend geplant, diese beinhalten nun die Diskussion mit den Zulassungsbehörden und auch mit der vertreibenden Firma, damit so rasch wie möglich so viele wie mögliche FUS-ALS Patienten von dieser Therapie profitieren können. Patienten, die in der Studie sind, bleiben wie geplant weiterhin in der Studie.

Unser Rostocker Studienstandort war und ist aktiv an der Studie beteiligt, 4 der insgesamt 72 behandelten Patienten wurden in Rostock betreut.

https://ir.ionis.com/news-releases/news-release-details/ionis-announces-positive-topline-results-phase-3-fusion-study