Informationen für Patienten
Erkrankungen
Nutzen Sie die Links für Informationen zu den jeweiligen Erkrankungen:
ALS, SMA und andere Motoneuronerkrankungen
Neuroakanthozytose-Syndrome und Neurodegeneration mit Eisenablagerung im Gehirn
Aktuelle klinische Studien
DAZALS-Studie
CARDINALS-Studie
FUSION-Studie
Es handelt sich um eine Phase I-III-Studie für PatientInnen, die an einer FUS-ALS leiden. D. h. es kommen nur PatientInnen in Frage, die eine Mutation in dem sogegannten FUS-Gen (Fused in Sarcoma) tragen. Es handelt sich dabei um ein sogenanntes Antisense-Oligonukleotid, welches ähnlich dem gerade zugelassenen Tofersen bei der SOD1-ALS intrathekal verabreicht wird. Nach einer initialen Aufsättigungsphase von mehreren Injektionen innerhalb von 1 Monat wird die Behandlung dann alle 12 Wochen durch einmalige Injektionen in den Rückenmarkskanal fortgesetzt. Interessierte PatientInen können sich jederzeit bei uns melden.
LIPCAL-ALS II-Studie
In der LIPCAL-ALS I-Studie wurde innerhalb des Deutschen Motoneuronnetzwerkes untersucht, ob die zusätzliche Einnahme von 500 kcal unabhängig vom BMI von Beginn der Erkrankung einen positiven Einfluss auf den Krankheitsprogress der ALS hat. Dies hat den Hintergrund, dass es zahlreiche Berichte in der Literatur gibt, dass ein erhöhter BMI mit einem langsameren Verlauf der ALS einhergeht. In der LIPCAL-ALS I-Studie zeigte sich in der Gesamtgruppe kein Effekt, jedoch in der Gruppe von PatientInnen die einen schnelleren Krankheitsprogress hatten, war die Einnahme von 500 kcal Zusatzernährung pro Tag wirksam und die Erkrankung konnte damit verlangsamt werden.
Ziel der LIPCAL-ALS II-Studie ist es nun in einer größeren Population von PatientInnen mit einem schnelleren Verlauf dies nochmal placebokontrolliert zu untersuchen und damit die Kriterien einer möglichen Zulassung zu erreichen. ALS-PatientInnen, die die Symptome weniger als 36 Monate haben und einen Krankheitsprogress von >0,33 ALS-FRS-Punkte Abfall pro Monat haben können hierbei teilnehmen und sich jederzeit bei uns melden.
Sprechzeiten und Terminvergabe
Hier erhalten Sie Informationen zu unseren Spezialsprechstunden und Beratungsmöglichkeiten:
Spezialsprechstunde ALS, SMA und andere Motoneuronerkrankungen
Buchveröffentlichung
