Sehr geehrte Besucher und Patienten,

ich begrüße Sie herzlich auf der Homepage der Sektion für Translationale Neurodegeneration „Albrecht Kossel“ der Klinik und Poliklinik für Neurologie der Universitätsmedizin Rostock.

Die Sektion beinhaltet mehrere Arbeitsgruppen, die sich einerseits mit grundlagenwissenschaftlichen Fragestellungen des Entstehens von neurodegenerativen Erkrankungen (u.a. Amyotrophe Lateralsklerose, Niemann-Pick Typ C, Mb. Wilson)  auseinandersetzt, andererseits mit klinischen Fragestellungen und modernen Versorgungskonzepten bzw.  damit, neue Erkenntnisse aus der Grundlagenwissenschaft in den klinischen Alltag (u.a.  für verbesserte Diagnostik oder Therapie neurodegenerativer Erkrankungen) oder umgekehrt zu übertragen.

Die Sektion kombiniert dabei langjährige neurowissenschaftliche Forschungstraditionen der Universitätsmedizin Rostocks durch die Arbeit an neurodegenerativen Erkrankungen mittels stammzellbasierter (humaner) Zellsysteme. Dies beinhaltet auch die Arbeit an patienten-spezifischen Modellen bzw. individualisierter Therapiestrategien für neurodegenerative Erkrankungen.

Ich hoffe, Ihr Interesse an unserer Arbeit wecken zu können.

Ihr

Professor Dr. Dr. Andreas Hermann, Sektionsleiter

 

Gruppenfoto der Sektion vor dem Gebäude
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Podcast International Parkinson and Movement Disorder Society

Special Series: Approach to patients with genetic choreas (Prof. Emilia Gatto & Dr. Kevin Peikert)

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Aktuelles aus Klinik und Grundlagenforschung

TOFERSEN (Qalsody®) für PatientInnen mit SOD1-ALS in Europa zugelassen

TOFERSEN (Qalsody®) ist ein sogenanntes Antisense-Oligonukleotid, welches die sogenannte Messenger-RNA von SOD1 (Superoxiddismutase 1) bindet und damit die Expression des SOD1-Einweißes deutlich reduziert. In einer Zulassungsstudie an SOD1-PatientInnen, welche unterschiedliche Mutationen im SOD1-Gen trugen, zeigte sich nicht nur eine Reduktion des axonalen Schadensmakers Neurofilament, sondern auch eine Verlangsamung des motorischen Abfalls, gemessen an der ALS-FRS-Skala wie auch eine Verlängerung des Überlebens. Deswegen war das Medikament schon seit 2023 von der FDA zur Behandlung der SOD1-ALS zugelassen worden. Bisher gab es in Deutschland die Möglichkeit für SOD1-PatientInnen an einem Open-Access-Programm der Firma Biogen teilzunehmen. Hier sind ca. 40 PatientInnen deutschlandweit bereits erfolgreich behandelt worden. Im Mai 2024 wurde nun auch von der EMA die Zulassung für Europa erteilt. Damit endet das Open-Access-Programm im Juni 2024. Ab 01.07.2024 steht das Medikament ganz klassisch zur Verfügung.

Das Medikament muss ähnlich der ASO-Therapie bei Spinalen Muskelatrophie (Spinraza®) in den Rückenmarkskanal gespritzt werden (intrathekale Gabe). Dies erfolgt im 1. Monat 3 Mal, danach im 28-tägigem Abstand. Bisherige Erfahrungen im Deutschen Netzwerk zeigen, dass die Behandlung bei den meisten Patienten und Patientinnen gut vertragen wird.

Artikel zur Pathophysiologie von ALS

Neuer Artikel zum Einfluss einer gestörten DNA-Reparatur auf die Bildung von FUS-Protein-Aggregaten im Cytoplasma von Motoneuronen veröffentlicht. 

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RELYVRIO bei ALS

Am 29. September 2022 hat die US-amerikanische Zulassungebehörde (FDA) AMX0035 (Natriumphenylbutyrat und Ursodoxicoltaurin) für die Behandlung von Erwachsenen mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS) unter dem Markennamen RELYVRIO zugelassen. 

In der Europäischen Union (EU) war die Zulassung beantragt und zunächst nicht erteilt worden mit dem Hinweis darauf, es sollen erst die Ergebnisse der Phase III-Studie (PHOENIX-Studie) abgewartet werden. Diese waren erst Anfang 2024 verfügbar. Die Phase III-Studie war in allen Studienzielen negativ.

Daraufhin war klar, dass es keine Zulassung in der Europäischen Union (EU) für RELYVRIO geben wird. Die Firma Amylyx zog zudem die Zulassung in den bereits erteilten Ländern (USA, Kanada) wieder zurück, sodass diese Therapie einerseits nicht mehr zur Verfügung steht, andererseits aber anhand der aktuellen Studienlage auch nicht empfohlen werden kann.