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WTX101 bei Morbus Wilson (Phase II)

Die monogenetische Erkrankung Morbus Wilson wird durch einen Defekt der transmembranären Kupfertransportpumpe ATP7B hervorgerufen. Im gesunden Menschen bewirkt diese Pumpe unter anderem den Abtransport überschüssigen Kupfers über die Gallenflüssigkeit. Wird Kupfer nicht effizient abtransportiert, entstehen Kupferablagerungen in verschiedenen Geweben, die dadurch chronisch geschädigt werden.
Bei vielen Patienten ist zunächst die Leber betroffen, jedoch sind neuropsychiatrische Symptome ebenso häufig; zusätzlich sind Mischformen bekannt. Die anerkannte Therapie zur Ausscheidung überflüssigen Kupfers mittels Chelatoren wie D-Penicillamin (Metalcaptase) oder Triethylentetramin (Trientin, TETA) zeigt gute Wirkung, wird aber nicht von allen Patienten vertragen. 

Kürzlich wurden Daten einer Phase-2-Studie mit einem neuen, auf dem kupferbindenden Wirkstoff Tetrathiomolybdat (TTM) basierendem oral verfügbaren Medikament zur Behandlung von Patienten mit Morbus Wilson in einem Tochterjournal des Lancet publiziert (Weiss et al., 2017). Der Wirkmechanismus des sogenannten WTX101 (Bischoline-Tetrathiomolybdat) unterscheidet sich von den bereits genannten Therapien vor allem darin, dass überschüssiges Kupfer nicht wie dort vermehrt über die Nieren, sondern über die Gallenflüssigkeit abtransportiert wird. Dadurch wird die  physiologische Route von Kupfer genutzt, was Verträglichkeit und Wirksamkeit von WTX101 positiv beeinflussen kann.

Für eine sich anschließende Phase III-Studie werden derzeit Patienten in den USA und an einigen europäischen Standorten rekrutiert. In dieser Studienphase wird das potentielle neue Medikament einer größeren Patientenkohorte gegeben und auf seine Wirksamkeit und Verträglichkeit hin überprüft. Dabei handelt es sich um eine sogenannte Zulassungsstudie. In den USA wurde WTX101 in das Fast Track Verfahren der FDA aufgenommen, welches eine zügige Testung und Zulassung vielversprechender neuer Medikamente für schwere Erkrankungen ermöglichen soll.